细胞与基因治疗是遗传性眼病精准修复的核心路径。本研究所与北医三院、中因科技紧密合作，建立国际领先的眼科基因治疗转化平台。针对结晶样视网膜色素变性（BCD）的 AAV 基因治疗项目已完成国内 III 期临床试验，获美国 FDA 突破性疗法认定，并依托香港“1+ 机制”推进国际多中心试验。该项目已通过海南先行区批准使用，助力青中年失明患者恢复生活自理能力。同时，团队正开发新一代基因载体及基因编辑技术，探索单次给药的一站式治疗方案。细胞治疗方面，研究所亦积极布局。