黄斑退化和糖尿病视网膜病变等眼底病是导致人群致盲的主要原因。针对缺乏有效药物的地图样萎缩（GA），研究所与中国科学院杭州医学所（谭蔚泓院士）及香港团队合作，基于SELEX平台开发靶向补体C3/C5的核酸适配体新药，部分新分子活性超过原研分子十倍以上。在新生血管性AMD领域，研究所研发了经脉络膜上腔递送的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）小分子药物，可广谱阻断VEGF-A/B/C，单次注射维持药效超过60天，已完成II期临床研究。在糖尿病视网膜病变方面，研究所已建立相关动物模型并开展机制探索，为开发新型治疗策略提供支撑。此外，研究所构建了视网膜类器官模型，加速新药筛选与转化评估。